Hemgenix是一种依据腺相关病毒载体的基因疗法，由CSL Behring和uniQure开发，于2022年11月获批，是FDA同意的首款用于血友病B的一次性基因疗法，价格一剂350万美元。
Hemgenix适用于患有血友病B(先天性因子IX缺少症)的成年人，经过一次性静脉输注投递B型血友病所缺少的凝血因子IX，在肝脏中表达并发生因子IX蛋白，然后约束出血发生。
Skysona是bluebird bio获批的第二款基因疗法，Skysona是首个获批用来医治脑肾上腺脑白质营养不良 (CALD)的一次性基因疗法，定价300万美元。
bluebird 首席商务和运营官 Tom Klima 在公司 3 月份的季报中表明，这是一个“数据驱动”的进程，考虑到了 活跃的临床成果、生活品质的改进、卫生系统本钱的节省以及患者和家庭的潜在社会影响。
除了研讨和开发基因疗法的本钱，制作医治办法也是贵重且耗时的。bluebird表明，从患者身上搜集细胞后，出产一剂Skysona需求55至60天。
且公司并不会从Skysona中取得巨大的销售额。CALD极为稀有，在美国每年大约有50人发病，bluebird估计每年将医治大约10名患者。
2019年，Zynteglo获欧盟同意医治β地中海贫血，其时定价为157.5万欧元（约180万美元）。2021年宣告撤出欧洲，原因是与报销当局进行了两年的商洽失利，政府不肯意为Zynteglo给出一个公平合理的价格。
2022年8月，Zynteglo于美国获批，定价280万美元。公司指出，与规范护理的费用比较，这是一个相对廉价的价格，由于在患者的一生中，规范护理费用或许超越600万美元。
Zolgensma是诺华开发的一次性AAV基因疗法，医治脊髓性肌肉萎缩症，2019年于美国获批。
比较之下，Biogen获批医治SMA的药物Spinraza第一年的费用是75万美元，之后是37.5万美元。假如不核算与Spinraza打针有关的额定管理费，那么从第五年开端，Spinraza累计花费就高于Zolgensma。
诺华发言人表明：Zolgensma的定价 反映了基因疗法的革新性质和好处，以及 它供给的长时间价值。诺华现已为Zolgensma取得了有利的稳妥方针，覆盖了约97%的商业稳妥患者和86%的医疗补助患者。
最新多个方面数据显现，在 SMA 症状发生后承受医治Zolgensma效果可长达 7.5 年。在随访期间，还有三名患者在帮忙下成功站立。
Myalept由Amryt公司研制，是一款重组人瘦素蛋白类似物，2014年获批医治瘦素缺点症（Leptin deficiency），在基因疗法获批之前，Myalept在国际最贵重药物的年度排名中占有领先地位。
该药是仅有被同意用来医治瘦素缺点症的药物，因而价格逐年升高，2021年，Myalept年销售额为1.41亿美元。
Zokinvy是一款Ftase抑制剂，由默沙东研制，2020年获批用于患有Hutchinson-Gilford早衰综合征的患者，此类大多数患者在15岁之前死于心脏病或中风，均匀年费为107亿美元。
Danyelza是Y-mAbs公司的一款GD2单抗，2020年在美国获批用于复发或难治的高危神经母细胞瘤，2022年11月在国内获批，是Y-mAbs仅有一款商业化产品。
依据GoodRx公司2022年的计算，每瓶药的价格超越21000美元，每个患者每年花费约101万美元。
Y-mAbs财报中表明，该药物在2022年营收4930万美元，与2021年比较增加50%，估计2023年该产品的收入在6000万至6500万美元之间。
Kimmtrak是Immunocore开发的TCR-scFv交融蛋白，TCR部分靶向gp100，scFv部分靶向CD3以征集T细胞，scFv交融到TCR的β链上。 用来医治HLA-A*02：01阳性的不行切除或转移性葡萄膜黑色素瘤（mUM）成年患者，是全球首个获批的TCR疗法。
Kimmtrak为一次性小瓶包装，每周输液一次，每瓶18760美元，年费97.552万美元。2022年，Kimmtrak销额为1.17亿英镑（1.41亿美元）。
Luxturna是一款AAV基因疗法，是全球首款眼科基因医治药物，由罗氏旗下Spark Therapeutics公司研制，2017年美国获批用于因双复制RPE65基因突变所造成的视力损失但保存有满足数量的存活视网膜细胞的儿童和成人患者。
该基因疗法以AAV2作为载体，将正常RPE65基因的功能性复制导入患者视网膜细胞，使相应细胞表达正常的RPE65蛋白，补偿患者RPE65蛋白缺点，然后改进患者视力。
Luxturna为视网膜下打针，价格为85万美元，或每只眼睛42.5万美元。
Folotyn是Acrotech公司的一款二氢叶酸还原酶抑制剂，2009年在美获批上市，医治复发或难治性周围T细胞淋巴瘤。
Folotyn在2009年取得同意后当即招引了定价检查。那一年，《》要点报导了该药物其时每月3万美元的上市价格，包含引证一位联合健康稳妥公司高管的话，称其 不合情理。
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