南都此前报道，去年千名罕见癫痫性脑病患儿家长联名求助氯巴占，将希望寄托于《药品管理法》“第六十五条规定”，当时该规定尚无具体办事指南。6月29日，药品监督管理局公布消息，《临床急需药品临时进口工作方案》（下称“工作方案”）正式制定。根据该工作方案，针对包括品、在内的临床急需少量药品，医疗机构应提出临时进口申请，卫生健康委反馈意见后，对符合标准要求的申请，作出同意进口的复函，这在某种程度上预示着“第六十五条规定”随之被激活。
南都此前报道，今年3月29日，国家卫生健康委药政司发布上述工作方案征求意见稿。6月29日，国家药品监督管理局公布消息，为加强完善药品供应保障政策，满足人民群众特定临床急需用药需求，国家卫健委、国家药监局制定了《临床急需药品临时进口工作方案》。
南都记者发现，该工作方案适用于国内无注册上市、无公司制作或短时期内没办法恢复生产的境外已上市临床急需少量药品。其中，临床急需少量药品为符合以下情形之一的药品：用来医治罕见病的药品；用于防治严重危及到生命疾病，且尚且没有有效治疗或预防手段的药品；用于防治严重危及到生命疾病，且有着非常明显临床优势的药品。
在申请工作流程方面，医疗机构应向国家药监局或国务院授权的省、自治区、直辖市人民政府提出临时进口申请。
国家药监局收到医疗机构申请后，可就申请医疗机构是不是具备使用管理能力、药品是否临床急需、药品需求量是不是合理等征求国家卫健委意见。国家卫健委可视情况征求医疗机构所在地省级卫生健康主管部门意见。国家药监局在接到国家卫健委书面反馈意见后3个工作日内，对符合标准要求的申请，以局综合司函形式作出同意进口的复函，复函抄送国家卫健委、各省级药监管理部门及口岸药监管理部门，国家卫生健康委抄送各省级卫生健康主管部门。
此外，进口药品若属于品和国家规定范围内的，还需要向国家药监局申请进口准许证。医疗机构能委托进口单位办理进口准许证。进口单位依照国家药监局网上办事大厅公布的供临床使用品和的进口审批办事指南提出申请。
进口药品属于治疗罕见病的，原则上由全国罕见病诊疗协作网的1家医疗机构作为牵头进口机构，汇总全国范围内用药需求、使用该药的医疗机构名单和承诺书，按照本方案要求牵头提出临时进口申请并组织做好使用管理工作。
南都此前报道，去年11月底，一封带有1042位患儿家长签名和手印的“求助信”登上微博热搜。“求助信”主笔闵文来自广州，是一名婴儿痉挛症患儿的父亲，他和病友们求助的“氯巴占”是我国第二类，尚未在国内审批上市。但对于部分罕见癫痫性脑病患儿而言，这是对症且副作用更小的“救命药”。
针对临床急需进口的药物，国家开辟了绿色购药通道，但引入仍然不易。“求助信”发出后，深圳某三甲医院医生尝试从香港进口氯巴占，但因其属被驳回申请。海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区，曾多次从不同国家成功引进罕见病药品。海南省药品监督管理局方面曾向南都记者明确说，“氯巴占属于，不能通过该指南引进。”
许多罕见癫痫性脑病患儿家长将希望寄托在“第六十五条规定”。2019年最新修订的《药品管理法》第六十五规定，“医疗机构因临床急需进口少量药品的，经国务院药品监督管理部门或者国务院授权的省、自治区、直辖市人民政府批准，可以进口。进口的药品应当在指定医疗机构内用于特定医疗目的。”
去年12月，国家药品监督管理局行政受理服务大厅工作人员告诉南都记者，通过“供临床使用品和的进口审批”，医院、药企单位可以合法进口氯巴占。“最近有医院咨询过，今年以来还没有成功的案例。”
当时，“第六十五规定”尚未有公开的办事指南。“重庆医科大学附属第一医院神经内科教授王学峰是中国抗癫痫协会副会长、抗癫痫药物治疗委员会主任。他曾向南都记者表示，虽听说过“第六十五条规定”被启用，但总体上“没怎么看到用过。”上述工作方案推出后，“第六十五条规定”随之被激活。
上一篇：2019年中国外贸出口企业200
下一篇：国家市场监督管理总局令（第9号）